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    澳罕見(jiàn)腦中毒嬰兒被試驗用藥治愈 成全球第一人
2009年11月05日 15:23 來(lái)源:中國新聞網(wǎng) 發(fā)表評論  【字體:↑大 ↓小
罕見(jiàn)病患兒“寶貝Z”成全球被試驗用藥治愈的第一人
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  中新網(wǎng)11月5日電 據法新社5日報道,一名患有罕見(jiàn)腦中毒疾病的澳大利亞嬰兒被一種還未投入臨床使用的試驗用藥奇跡般地治愈。這種藥此前只在小白鼠身上使用過(guò)。

  這名昵稱(chēng)為“寶貝Z”的嬰兒患有十分罕見(jiàn)的遺傳性鉬輔脢缺乏癥。這種病是因先天性的基因缺損,無(wú)法使體內的亞硫酸鹽有效轉化為硫酸鹽,有毒的亞硫酸鹽在體內越積越多,從而損傷神經(jīng)系統和大腦,導致痙攣、癲癇發(fā)作等癥狀。此病患者通常在出生后幾個(gè)月內就會(huì )死亡。

  然而,“寶貝Z”卻幸運地活了下來(lái)。新生兒科專(zhuān)家Alex Veldman表示,“寶貝Z”可謂是該種致命疾病“在全球范圍內被成功治愈并得以幸存”的第一人。

  Veldman表示,“寶貝Z”于2008年5月出生,出生后僅60個(gè)小時(shí)疾病就發(fā)作了。她的家人四處求醫,期望生化學(xué)家有方法治療這種此前無(wú)藥可醫的疾病。一名化學(xué)家Rob Gianello發(fā)現,有一種在試驗小白鼠身上成功起效的藥物有可能治療這種罕見(jiàn)疾病,但該藥物以前從未在人身上進(jìn)行過(guò)測試。

  這種還未投入臨床運用的藥物是一名德國醫生研制出來(lái)的。Veldman稱(chēng),為挽救岌岌可危的“寶貝Z”的性命,醫生們組建了一個(gè)團隊,爭分奪秒,抓緊一切時(shí)間,期望能獲得醫院倫理道德方面和法院法令的支持。就在僅僅2周之內,醫生們成功地將這種藥物從試驗室里帶入了正式的臨床使用階段。通常,這一過(guò)程需要長(cháng)達數年的時(shí)間。

  令人倍感欣慰的是,僅僅在接受第一劑注射后,這種嶄新的、還帶有巨大風(fēng)險的藥物cPMP就為“寶貝Z”帶來(lái)了福音:她體內堆積過(guò)多的亞硫酸鹽含量降低了2/3。而且,就在短短3天之內,“寶貝Z”體內的亞硫酸鹽含量竟恢復到了正常水平。她的警覺(jué)性顯著(zhù)提高,抽搐痙攣等癥狀都減少了。

  與以前對這種罕見(jiàn)疾病的治療效果相比,新藥物cPMP成效顯著(zhù),接受治療者癲癇發(fā)作等病癥減少了90%。

  目前,幸運的“寶貝Z”已經(jīng)開(kāi)始咿呀學(xué)語(yǔ),并顯得十分活躍,動(dòng)作變得敏捷多了。

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