中新社北京3月11日電 題：誰(shuí)來(lái)兜底“孤兒藥”？代表委員建言

　　中新社記者 張尼

　　罕見(jiàn)病藥物由于研發(fā)困難、患者人數少等原因，藥企大多不愿投入資金和精力研發(fā)，被稱(chēng)為“孤兒藥”?！肮聝核帯眱r(jià)格高昂的問(wèn)題十分突出，使患者家庭面臨巨大經(jīng)濟壓力。今年全國兩會(huì )期間，不少代表委員聚焦這一特殊群體，為他們奔走呼吁。

　　如何破解“無(wú)藥可用”？

　　成骨不全癥、黏多糖貯積癥、非典型溶血性尿毒癥綜合征……這些醫學(xué)名稱(chēng)背后，是一個(gè)特殊群體——罕見(jiàn)病患者。有報道稱(chēng)，截至2022年2月，全球已知的罕見(jiàn)病有7000多種，中國約有2000萬(wàn)罕見(jiàn)病患者。

　　面對一些患者“無(wú)藥可用”的困境，中國近年從國家層面出臺了相關(guān)文件。如《醫藥工業(yè)發(fā)展規劃指南》《“十四五”醫藥工業(yè)發(fā)展規劃》等，都有涉及罕見(jiàn)病用藥保障等相關(guān)內容。

　　“小品種藥(短缺藥)因需求小、利潤低，供應時(shí)斷時(shí)續甚至斷供，已成為臨床醫生和患者的痛點(diǎn)?！比珖舜蟠砝罱芙邮苡浾卟稍L(fǎng)時(shí)說(shuō)。

　　全國人大代表王威東也關(guān)注同樣的問(wèn)題。今年全國人代會(huì )期間，王威東帶來(lái)的建議就聚焦加快罕見(jiàn)病立法，完善罕見(jiàn)病認定、藥物研發(fā)及配套醫療保障制度等方面。他在接受媒體采訪(fǎng)時(shí)強調，要加強罕見(jiàn)病相關(guān)領(lǐng)域的基礎研究，提升診療水平。

　　王威東表示，研發(fā)罕見(jiàn)病藥物是創(chuàng )新藥企業(yè)的使命，但需要多方力量支援。罕見(jiàn)病藥物投放市場(chǎng)后，要建立回報機制，讓研發(fā)創(chuàng )新藥的投入得到有效回報，才會(huì )不斷有經(jīng)費投入到新的藥物研發(fā)中。

　　怎樣不再“望藥興嘆”？

　　患者“有藥用不起”“望藥興嘆”的問(wèn)題也受到代表委員們的關(guān)注。

　　例如，全國政協(xié)委員、對外經(jīng)濟貿易大學(xué)保險學(xué)院副院長(cháng)孫潔接受中新社記者采訪(fǎng)時(shí)表示，亟需在現有的醫保體系框架下，建立以政府為主導，醫保、商保、慈善、民政、社會(huì )等各方資源參與的多層次醫療保障體系，實(shí)現罕見(jiàn)病診治費用多方共付。

　　孫潔建議，一是優(yōu)化基本醫療保障，實(shí)現罕見(jiàn)病高值藥品保障；二是支持普惠險等商業(yè)健康險發(fā)展，加強罕見(jiàn)病保障責任設計；三是建立罕見(jiàn)病保障專(zhuān)項基金，實(shí)現長(cháng)效罕見(jiàn)病保障。

　　孫潔認為，僅靠醫保還不足以解決罕見(jiàn)病患者“望藥興嘆”的問(wèn)題。為進(jìn)一步幫助罕見(jiàn)病藥物可及性減負，她建議借鑒浙江、青島、江蘇等地經(jīng)驗，鼓勵經(jīng)濟條件好、保障水平高的地方探索建立省級罕見(jiàn)病專(zhuān)項基金。

　　另外，孫潔還提出，應當加強普惠型商業(yè)健康保險對罕見(jiàn)病的保障，將部分疾病負擔高、臨床需求迫切、臨床療效確切、醫保目錄尚不能覆蓋的罕見(jiàn)病藥品盡量納入普惠險保障范圍。設置并優(yōu)化普惠險產(chǎn)品有關(guān)罕見(jiàn)病的保障責任，適當放寬既往癥的限制，優(yōu)化免責條款的設置，為罕見(jiàn)病患者構筑起一張“醫有可?！狈雷o網(wǎng)。(完)