難治復發(fā)性風(fēng)濕免疫性疾病有了新療法
【醫線(xiàn)傳真】
科技日報訊 (記者張強 通訊員王根華)風(fēng)濕免疫性疾病發(fā)病率高、致殘率高、治療費用高,是繼心腦血管疾病和癌癥后威脅人類(lèi)健康的第三大“殺手”。7月28日,記者從海軍軍醫大學(xué)獲悉,該校第二附屬醫院(上海長(cháng)征醫院)教授徐滬濟團隊在國際上首次成功使用異體通用型嵌合抗原受體T細胞免疫療法(CAR-T)治療難治復發(fā)性風(fēng)濕免疫性疾病,為該疾病患者提供了新的治療選擇,展示出異體通用型CAR-T的巨大潛力。相關(guān)成果日前發(fā)表于國際學(xué)術(shù)期刊《細胞》。
如何提高風(fēng)濕免疫性疾病的治愈率、最大限度降低患病率和致殘率、提升患者生活質(zhì)量是全球共同面臨的醫學(xué)難題。近年來(lái),生物制劑和靶向小分子藥物等在風(fēng)濕免疫性疾病的治療中取得巨大進(jìn)展。但對許多患者而言,這些方法難以產(chǎn)生效果,或患者在初期改善后出現病情復發(fā)的情況。
徐滬濟介紹,CAR-T作為一種創(chuàng )新治療手段,已經(jīng)在B淋巴細胞(以下簡(jiǎn)稱(chēng)“B細胞”)瘤等惡性腫瘤的治療中顯示出突破性療效。在一些風(fēng)濕免疫性疾病發(fā)病過(guò)程中,B細胞的異常發(fā)育和功能失調是致病的關(guān)鍵因素之一。因此,團隊使用健康供者來(lái)源的T細胞,經(jīng)過(guò)基因工程改造,制備出針對B細胞CD19的異體通用型靶向CAR-T細胞藥物,實(shí)現了CAR-T細胞藥物的批量生產(chǎn)。
團隊成功使用該細胞藥物治療3名嚴重難治復發(fā)性風(fēng)濕免疫性疾病患者。結果表明,靶向CD19的異體通用型CAR-T細胞藥物在上述患者體內能夠有效擴增和完全清除B細胞,3個(gè)月后實(shí)現B細胞重塑。此外,臨床觀(guān)察和實(shí)驗室檢查證實(shí),靶向CD19的異體通用型CAR-T細胞藥物安全性良好。
中國科學(xué)院院士高福表示,這項異體通用型CAR-T細胞藥物的臨床研究結果令人振奮。結果顯示出該療法的潛力,值得在未來(lái)的臨床試驗中進(jìn)一步大規模驗證和推廣。
