中新網(wǎng)上海7月11日電 (陳靜 顧卓敏)北京時(shí)間7月11日，中國醫學(xué)專(zhuān)家在《科學(xué)》(Science)發(fā)表最新研究，首次證實(shí)通過(guò)替換中樞神經(jīng)系統中的致病性小膠質(zhì)細胞，可成功阻斷成人起病軸突膨脹伴色素膠質(zhì)細胞腦白質(zhì)病(ALSP)。而此前，對ALSP，全球尚無(wú)明確的有效治療手段，患者往往在病情進(jìn)展中喪失自理能力，生存質(zhì)量極差。

　　復旦大學(xué)實(shí)驗動(dòng)物中心青年研究員饒艷霞當日告訴記者：“研究實(shí)現了從遺傳機制到臨床驗證的全鏈條閉環(huán)，開(kāi)啟腦疾病細胞修復新階段，未來(lái)將推動(dòng)該策略應用于更多神經(jīng)系統疾病?！?/p>

　　據悉，復旦大學(xué)上海醫學(xué)院彭勃、饒艷霞團隊與上海市第六人民醫院曹立團隊合作開(kāi)展的研究不僅在動(dòng)物模型中實(shí)現超90%的小膠質(zhì)細胞高效替換，更在多例ALSP患者中完成兩年隨訪(fǎng)，證明傳統骨髓細胞移植(tBMT)可通過(guò)機制創(chuàng )新實(shí)現小膠質(zhì)細胞替換，阻止患者病情惡化?！斑@標志著(zhù)我們在臨床上掌握了一種可以穩定控制ALSP進(jìn)展的有效干預手段，可攻克這類(lèi)臨床‘絕癥’?！鄙虾Ｊ械诹嗣襻t院神經(jīng)內科主任醫師曹立表示。

　　ALSP是一種遺傳性神經(jīng)退行性疾病，患者成年后發(fā)病，平均生存期僅3年至6.8年。相關(guān)基因突變導致小膠質(zhì)細胞功能異常，數量銳減且從“大腦保衛者”變?yōu)椤捌茐恼摺?，引發(fā)認知與運動(dòng)功能退化等，最終導致神經(jīng)功能喪失。

　　2020年，復旦大學(xué)腦科學(xué)轉化研究院彭勃教授團隊首次提出“小膠質(zhì)細胞替換策略”并開(kāi)發(fā)出三種路徑。這一系列策略突破了原本的治療瓶頸。研究團隊研究構建了模擬人類(lèi)ALSP病理的關(guān)鍵動(dòng)物模型，為機制研究和療效驗證提供可靠工具。專(zhuān)家們在多例患者中開(kāi)展基于tBMT的小膠質(zhì)細胞替換治療后，患者的小膠質(zhì)細胞代謝顯著(zhù)提升，腦結構損傷停止進(jìn)展，多個(gè)運動(dòng)功能量表和認知測試指標穩定或得到改善。

　　“我們開(kāi)創(chuàng )了小膠質(zhì)細胞替換這一全新治療領(lǐng)域，證明其能真正幫助患者?！迸聿f(shuō)，團隊的重點(diǎn)并不局限于研究ALSP這一疾病，而是以該疾病的臨床治療為突破口，以推進(jìn)該技術(shù)未來(lái)在更多疾病中展開(kāi)運用。

　　彭勃表示，該研究不僅為ALSP患者帶來(lái)生存希望，更建立了“基因突變-細胞功能異常-精準替換”的治療范式。研究團隊已向全球公開(kāi)小膠質(zhì)細胞替換操作方案，未來(lái)計劃將該技術(shù)拓展至更多以小膠質(zhì)細胞功能異常為核心的神經(jīng)系統疾病，推動(dòng)“細胞修復大腦”從實(shí)驗室走向更多臨床場(chǎng)景。(完)