中新網(wǎng)上海6月9日電(記者 陳靜)神經(jīng)母細胞瘤(NB)是兒童最常見(jiàn)的一種顱外惡性實(shí)體腫瘤，復發(fā)率高且復發(fā)后5年總體生存率較低。

　　記者9日獲悉，在國家藥品監督管理局和上海市藥品監督管理局的支持下，一名3歲高危神經(jīng)母細胞瘤(HRNB)患兒剛完成了上海首例通過(guò)特殊進(jìn)口通道獲批的依氟鳥(niǎo)氨酸(DFMO)用藥。

　　當天，國家兒童醫學(xué)中心、上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬上海兒童醫學(xué)中心方面接受采訪(fǎng)時(shí)表示，這一突破性治療為國內高危神經(jīng)母細胞瘤患者帶來(lái)了新的希望，也為國際新藥的快速引進(jìn)提供了可借鑒的創(chuàng )新路徑。

　　據悉，高危神經(jīng)母細胞瘤(HRNB)患者即使經(jīng)過(guò)多模式治療，復發(fā)率仍高達41%，且復發(fā)后5年總體生存率僅為20%左右，臨床亟需更有效的治療手段。2023年12月，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準DFMO用于HRNB的維持治療。這是全球首個(gè)也是目前唯一獲批用于神經(jīng)母細胞瘤的口服維持療法，通過(guò)抑制腫瘤細胞生長(cháng)所需的關(guān)鍵酶(ODC)，從而“餓死”腫瘤細胞，以顯著(zhù)降低復發(fā)風(fēng)險。

　　2024年3月，年僅2歲的婷婷(化名)在上海兒童醫學(xué)中心被確診為高危神經(jīng)母細胞瘤，經(jīng)過(guò)14個(gè)月的化療、手術(shù)、自體造血干細胞移植、放療和免疫治療，病情完全緩解。然而，面對疾病的高復發(fā)風(fēng)險，婷婷的父母始終憂(yōu)心忡忡。得知DFMO在美國獲批后，他們迫切希望該藥能盡快被引入國內。

　　在上海市藥監局和上海市衛健委的指導下，醫院依據《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》，啟動(dòng)DFMO緊急進(jìn)口申報。藥物于今年5月獲批并完成通關(guān)運輸，最終順利抵達醫院。醫院腫瘤一病區主任高怡瑾教授表示：“DFMO的引入為高危神經(jīng)母細胞瘤患兒提供了國際前沿的治療選擇。未來(lái)，我們將繼續擴大國際新藥的引進(jìn)范圍，為更多罕見(jiàn)病和難治性疾病患者打破‘用藥難’的困境?！?完)